اخبار: Myosana Therapeutics، یک استارت آپ فناوری ژن درمانی در سیاتل، 5 میلیون دلار برای توسعه یک نامزد درمان در مراحل اولیه برای دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) جمع آوری کرده است. Mysona می‌گوید پلت فرم آزمایشی آن برای تحویل ژن به سلول‌ها نسبت به روش استاندارد که محدود به قطعات کوچک‌تر DNA است، مزایایی دارد.
مردم: استنلی فرونر، استاد فیزیولوژی و بیوفیزیک در دانشگاه واشنگتن، و نیک وایتهد، دستیار پژوهشی در UW، شرکت را در سال 2018 راه اندازی کردند. فرونر رئیس و وایتهد مدیر ارشد علمی است.
متیو لوملی، شریک در شرکت مخاطره‌آمیز Medicxi که بیش از یک سال در هیئت مدیره Myosana خدمت کرده است، در ژانویه به مدیرعاملی منصوب شد. لوملی مستقر در لندن قبلاً مدیر ارشد توسعه بالینی بیماری‌های نادر در Moderna و مدیر پزشکی بیماری‌های نادر در Pfizer بود. پسرش همچنین DMD دارد که باعث ضعف و آتروفی عضلانی می شود.
چشم انداز درمانی:DMD ناشی از جهش در بزرگترین ژن شناخته شده انسان به نام DMD است که پروتئینی به نام دیستروفین را کد می کند. شرکت هایی که در حال توسعه ژن درمانی هستند عبارتند از Pfizer و Sarepta Therapeutics که از ویروس های اصلاح شده ای به نام AAVs (ویروس های مرتبط با آدنو) برای القای شکل کوتاه شده دیستروفین در سلول های عضلانی استفاده می کنند.
Sarepta بر اساس داده‌هایی که نشان می‌دهد ژن معرفی‌شده در سلول‌ها فعال است، به دنبال تأییدیه از سازمان غذا و داروی ایالات متحده بود. این تصمیم در بهار انتظار می رود، و شرکت 1.2 میلیارد دلار برای بازاریابی این درمان جمع آوری کرده است، در حالی که مطالعات ارزیابی نتایج بالینی را تکمیل می کند. سارپتا همچنین سه داروی تایید شده را به بازار عرضه می کند که هدف آنها درمان حدود 30 درصد از بیماران DMD با استفاده از روشی به نام پرش اگزون است.
سایر رویکردهای تجربی برای تحویل ژن درمانی شامل نانوذرات لیپیدی است، فناوری مشابه واکسن‌های RNA علیه کووید-19.
تکنولوژی: میوسانا آنتی بادی هایی ایجاد کرده است که پروتئینی را در سلول های اسکلتی و ماهیچه های قلبی هدف قرار می دهد تا ژن ها را به آنها برساند. این سیستم می‌تواند ژن‌های با اندازه بزرگ را تحویل دهد و می‌تواند به طور مکرر مورد استفاده قرار گیرد، در حالی که ناقل‌های AAV به دلیل خطر ایجاد ایمنی معمولاً برای یک بار استفاده طراحی می‌شوند.
اطلاعات مربوط به سیستم Myosana منتشر نشده است، اما Whitehead به brooztechnology گفت که آنها از آن برای رساندن کل ژن DMD به ماهیچه‌های موش از طریق تزریق داخل وریدی استفاده کردند.
هدف این استارتاپ استفاده از بودجه جدید برای کمک به شناسایی یک نامزد توسعه اولیه برای DMD تا سال 2025 است، اما این پلتفرم پتانسیل کاربرد گسترده را دارد. لوملی در بیانیه‌ای در روز چهارشنبه با اعلام این بودجه گفت: “به عنوان یک پلتفرم اثبات اصل، موفقیت در درمان دوشن فرصت‌هایی را برای Myosana ایجاد می‌کند تا طیف گسترده‌ای از بیماری‌های عصبی-عضلانی و قلبی را هدف قرار دهد.”
سرمایه گذاران: دور تامین مالی توسط جان بالانتاین، یکی از بنیانگذاران و مدیر ارشد علمی سابق Aldevron، یک شرکت مستقر در فارگو در داکوتای شمالی که خدمات توسعه و تولید داروی قراردادی را ارائه می‌کند، رهبری شد. در سال 2021، بالانتین همچنین شرکتی استارت‌آپ Agathos Biologics مبتنی بر Fargo را تأسیس کرد که بر تولید زیستی و انتقال مولکول‌های درمانی به سلول‌ها متمرکز بود.
شرکت کنندگان در دور دانه، انجمن دیستروفی عضلانی، که 650000 دلار کمک کرد، و پروژه والدین دیستروفی عضلانی، که 500،000 دلار با سرمایه گذاری 350،480 دلاری در Myosana در آگوست 2021 کمک کرد. CureDuchenne Ventures نیز سرمایه گذار قبلی در Myosana بود.