یک استارت‌آپ سیاتل با رویکردی جدید برای پارکینسون و آلزایمر ۹۶ میلیون دلار جمع‌آوری کرد.

Cajal Neuroscience، یک استارت‌آپ در سیاتل که رویکردی منحصربه‌فرد برای توسعه درمان‌های بیماری‌های تخریب‌کننده عصبی مانند آلزایمر و پارکینسون دارد، جزئیات بیشتری در مورد استراتژی خود فاش کرد و سه‌شنبه ۹۶ میلیون دلار بودجه را اعلام کرد.

شرکت‌های بیوفارما میلیاردها دلار در طول دهه‌ها صرف آزمایش‌های ناموفق آلزایمر کرده‌اند که تنها یک هدف، آمیلوئید بتا را هدف قرار داده است. تنها داروی موجود علیه این هدف، Biogen’s Aduhelm، بر اساس داده‌های محدود در ایالات متحده تأیید شد و موفقیت تجاری نداشت.

ایگناسیو مونوز-سانجوان، مدیر عامل شرکت کاخال در مصاحبه ای با brooztechnology گفت: اهداف دارویی ناشناخته زیادی برای بیماری های عصبی وجود دارد. مطالعات ژنتیکی انسانی در مقیاس بزرگ صدها گونه ژنتیکی را شناسایی کرده است که بر خطر ابتلا به چنین شرایطی تأثیر می گذارد. اما اینکه چگونه ژن‌های درگیر بر فرآیندهای سلولی و بیماری تأثیر می‌گذارند، به طور کامل شناخته نشده است.

Cajal در سال 2020 تاسیس شد تا به طور سیستماتیک چنین داده هایی را برای کشف مولکول های کلیدی درگیر در تخریب عصبی با تمرکز اولیه بر بیماری آلزایمر و پارکینسون جمع آوری کند.

مونوز سانجوان گفت: با بررسی مجموعه بزرگی از اهداف دارویی بالقوه، “این زمینه به نوعی به اصول اولیه باز می گردد.”

شرکت‌های دیگری که در حال بررسی رویکردهای جدید برای بیماری‌های عصبی هستند، می‌توان به استارت‌آپ سیاتل آتیرا فارما اشاره کرد. با این حال، ترکیب آتیرا که برای تأثیرگذاری بر رشد نورون ها طراحی شده است، تاکنون در آزمایشات فاز 2 بیماری آلزایمر ناامیدکننده بوده است و نیاز به تغییر در طراحی مطالعه فعلی دارد.

در روز سه‌شنبه، محققان انتظار دارند داده‌های کامل از مطالعه فاز 3 lecanemab، داروی آزمایشی دیگری از Biogen و Esai که آمیلوئید بتا را هدف قرار می‌دهد، داده شود. این شرکت‌ها داده‌های اولیه‌ای را در ماه سپتامبر منتشر کردند که نشان می‌دهد lecanemab می‌تواند زوال شناختی را کاهش دهد، اما بر اساس گزارش‌های Science و STAT، این عامل اخیراً با دو مرگ مرتبط است.

داروی آزمایشی دیگری که آمیلوئید-بتا را هدف قرار می‌دهد، توسعه یافته توسط Roche در دو کارآزمایی بزرگ در این ماه نتوانست سودمند باشد. آزمایشات دیرهنگام داروهای آزمایشی برای پارکینسون نیز نتوانسته است به گزینه های درمانی جدیدی منجر شود.

Muñoz-Sanjuán قبلاً معاون زیست شناسی ترجمه در بنیاد ابتکار بیماری هانتینگتون (CHDI) بود و اوایل این ماه سکان هدایت را از کاخال به دست گرفت.

دو بنیانگذار قبلاً به ساخت شرکت کمک کردند: مدیر ارشد اجرایی اندرو دروان که قبلاً توسعه کسب و کار سلول درمانی را در بریستول مایرز اسکوئیب رهبری می کرد و مدیر ارشد اجرایی Ian Pacon که قبلاً مدیر زیست شناسی و فناوری پلتفرم در Kallyope، استارتاپ بیوتکنولوژی شهر نیویورک بود. اعضای هیئت مدیره همچنین به ساخت کاخال کمک کردند، از جمله رئیس و یکی از بنیانگذاران رابرت هرشبرگ، شریک سرمایه گذاری در Frazier Life Sciences و یکی از مدیران سابق Celgene.

این شرکت اکنون 56 کارمند دارد.

ساخت شرکت در سیاتل

هنگامی که Peikon کالیوپ را در سال 2019 ترک کرد، از او برای تبدیل شدن به یک کارآفرین مقیم در Lux Capital مستقر در نیویورک استفاده شد، که دور جدید سرمایه گذاری سری A را برای Cajal همراه با The Column Group رهبری کرد. Lux Capital و The Column Group نیز سرمایه گذاران Kallyope بودند.

Peikon به گرد هم آوردن سه هم‌بنیان‌گذار علمی برای ایجاد کژال کمک کرد: آنتونی زادور، استاد آزمایشگاه Cold Spring Harbor. پروفسور هدی زغبی کالج پزشکی بیلور، شریک تحقیقاتی گروه ستون. و استاد دانشگاه کلمبیا، چارلز زوکر، یکی از بنیانگذاران Kalyope، که همچنین یک شریک تحقیقاتی در گروه ستون است.

آنها با هم خط لوله ای را برای شناسایی و ارزیابی سیستماتیک اهداف دارویی جدید ایجاد کردند. پاکون گفت: «سه نفر سرشان را روی هم گذاشتند.

سیستم این شرکت، ژن‌های دخیل در تخریب عصبی را مشخص می‌کند و با استفاده از نمایشگرهای مبتنی بر سلول و مدل‌های حیوانی، چگونگی تأثیر آنها بر زیست‌شناسی بیماری را مورد بررسی قرار می‌دهد. روش‌های بازجویی شامل تعیین توالی ژن‌های فعال در سلول‌ها و تکنیک‌های تصویربرداری مانند میکروسکوپ سه بعدی از مغز موش است.

آزمایشگاه زغبی در زمینه نمایشگرهای بزرگ مقیاس و مطالعات حیوانی تخصص دارد. آزمایشگاه زادور مجوز فناوری کاخال را صادر کرد، که نحوه اتصال نورون‌ها به یکدیگر را با استفاده از روشی نشان‌گذاری و تجزیه و تحلیل می‌کند.

علاوه بر مطالعه مولکول‌هایی که بر روی نورون‌ها تأثیر می‌گذارند، این شرکت همچنین بر روی سلول‌هایی که اغلب توسط سایر محققان نادیده گرفته می‌شوند، تمرکز کرده است.

این شرکت سال های اولیه خود را صرف ساخت مجموعه ای از ابزارها برای پلت فرم تشخیص هدف خود کرد. پکن گفت: اخیراً، محققان او فرآیندهای مولکولی را شناسایی کرده اند که “ما واقعاً در مورد آنها هیجان زده ایم.” این شرکت اکنون در حال توسعه بخش کشف داروی خود است که بر روی یافتن ترکیباتی متمرکز است که با اهداف شناسایی شده آنها تعامل داشته و بر فعالیت آنها تأثیر می گذارد.

این تیم به جمعی از کارکنان با استعداد در سیاتل، از جمله متخصصان ژنومیک عملکردی و علوم اعصاب، دست یافت. دروان به ذخایر بزرگ استعدادهای بیوتکنولوژی در این منطقه اشاره کرد که محل استقرار دانشگاه واشنگتن و موسسه آلن برای علوم مغز است.

دروان گفت: «این نیروی بذر، کشش گرانشی بود که ما را به سیاتل رساند.

این شرکت روزهای اولیه خود را در آزمایشگاه های الکساندریا لانچ، یک انکوباتور در محله ایست لیک سیاتل گذراند و اکنون در حال گسترش به فضای بزرگتر در همان ساختمان متعلق به اسکندریه است. این شرکت در سال 2023 به ساختمان جدیدی در اسکندریه در 1150 Eastlake نقل مکان خواهد کرد.

سرمایه‌گذاری‌های سرمایه‌گذاری الکساندریا به همراه دو سیگما ونچر، ایوتک، دالبی فامیلی و دیگران در دور تأمین مالی شرکت کردند.

نام این شرکت برگرفته از سانتیاگو رامون ای کاخال، دانشمند و هنرمند اسپانیایی است که اولین نقشه هایی را که محتوای سلولی و اتصال مغز را در اواخر دهه 1800 نشان می داد، ترسیم کرد.